Azon gondolkozik, hogy elutazik, új munkát vállal, vagy elmegy a szombati meccsre? Kíváncsi, hogy melyik hemofília kezelés a megfelelő az Ön számára? Azon gondolkodik, hogy melyik felel meg leginkább a célkitűzéseinek, és melyik adja meg a szabadságot ahhoz, hogy olyan életet éljen, amilyet szeretne?

A kezelés megválasztása komoly döntés, és az Ön igényeihez legjobban illeszkedő opció megtalálásához némi kutatásra lehet szükség. Bárhogy is dönt, fontos, hogy Ön és a hemofília kezelésében résztvevők együttműködjenek annak érdekében, hogy egy olyan döntés születhessen, amellyel jól érzi magát és elégedett.

Változtasson!

Nem kell örökké az elsőként megválasztott kezelésnél maradnia. Ha az nem megfelelő, az esetek többségében van lehetőség egy olyan terápiára váltani, ami jobban megfelel az igényeinek. És nem Ön lesz az egyetlen, aki ezt teszi: a legtöbb hemofíliával élő személy már váltott terápiát valamikor az élete folyamán¹. Beszéljen kezelőorvosával az Ön számára elérhető kezelési lehetőségekről, hogy kiválasszák azt a terápiát, ami az Ön jelenlegi élethelyzetében a legmegfelelőbb az Ön számára.

Mi a helyzet az inhibitorokkal?

Mik is azok az inhibitorok (autoantitestek, gátlótestek), és miért kell megfigyelés alatt tartani azt az illetőt, aki terápiát vált?

Az inhibitorok olyan antitestek (fehérjék), amelyek megakadályozzák a faktorpótló kezelések eredményességét. Azért említjük ezeket itt, mert vannak, akik úgy vélekedhetnek, hogy a terápiaváltás növelheti az inhibitorok (ellenanyagok) kialakulásának kockázatát.

Az inhibitorok kialakulásának kockázata több dologtól függ, és ezek közül néhány teljesen független a kezeléstől¹. Ahogyan már említésre került, sok hemofíliával élő személy váltott már különféle faktor-koncentrátumokra a kezelése során¹. A betegek döntő többsége esetén a készítményváltás nem vezet inhibitorok kialakulásához.⁴

A Hemofília Világszövetség (WFH) azt ajánlja, hogy azokat a hemofíliával élő személyeket, akik új véralvadási faktorokra váltottak át, folyamatosan monitorozni kell, a faktor elleni inhibitorok (faktort semlegesítő antitestek) kialakulása szempontjából⁴. Ez csupán elővigyázatosság. Egyeztessen kezelőorvosával, ha bármilyen aggálya vagy kérdése van az inhibitorok kialakulásával kapcsolatosan a terápiaváltás során.

Ahhoz, hogy megragadhassa az életben rejlő lehetőségeket, biztonságban és jól kell éreznie magát a kezelést illetően. Ha a kezelés megváltoztatásán gondolkozik, érdemes minél hamarabb felvenni a kapcsolatot a hemofília kezelésével foglalkozó központtal, akik át fogják tekinteni Önnel a kezelési tervet és gondoskodnak arról, hogy a terápiaváltás folyamata a lehető legzökkenőmentesebb legyen.³

Ha csak egy kicsit is aggódik a kezelés biztonságosságával kapcsolatosan, a legjobb amit tehet, hogy bővebben tájékozódik arról a gyógyszerengedélyezési folyamatról, amelyen a gyógyszernek már keresztül kellett mennie. Ezáltal felkészültebb lesz az orvosával vagy a gondozójával folytatott beszélgetésekre, és ez segít abban is, hogy komfortosabban (és magabiztosabban) érezze magát a megválasztott terápiával, vagy a fontolóra vett kezelésekkel kapcsolatban.

Minden bevett kezelési eljárás (pl. az EHL) keresztülment ezen a rendkívül szigorú engedélyezési eljáráson. Mielőtt egy új alvadási faktor engedélyezését egyáltalán fontolóra vennék, annak mindenekelőtt számos klinikai és laboratóriumi vizsgálaton kell átesnie. Ezek a vizsgálatok akár 10 évet is igénybe vehetnek, és általánosságban „A” típusú hemofília esetében legalább 100 fő, és „B” típusú hemofília esetében legalább 40 fő részvételével zajlanak. Egy független szabályzó szerv csak ezen vizsgálatok befejezését követően mérlegeli a gyógyszer engedélyezését. Ezt követően, még az új gyógyszer engedélyezése után is folyamatosan vizsgálják annak hatásosságát és biztonságosságát. A gyógyszereket számos, nagyobb léptékű vizsgálatnak is alávetik, amelyek még több (legalább 200) beteg részvételével kerülnek lebonyolításra.^{4, 7} Így Ön biztos lehet azt illetően, hogy a kezelés bizonyítottan biztonságos, és segítséget nyújt az Önhöz hasonló emberek számára. 

REFERENCIÁK:

1. IorioI, PuccettoP, Makris M. Clotting factor concentrate switching and inhibitor development in hemophiliaA. Blood. 2012 Jul 26;120(4):720–727.

2. Coppola A, MarroneE, Conca P, Cimino E, Mormile R, Baldacci E, et al. Safety of switching factor VIII products in the era of evolving concentrates: myths and facts. SeminThrombHemost. 2016 Jul;42(5):563–576.

3. Harrington C, Hay C, Vidler V, DattaniR,HeygateK. Switching factor products: selecting patients and managing the process. Journal of Haemophilia Practice 2014 May;1:24–29.

4. World Federation of Hemophilia. Guidelines for the management of haemophilia 2nd edition. 2012. Available at: https:// www1.wfh.org/publication/files/pdf-1472.pdf (accessed June 2019).

5. Hay CR, Palmer BP, Chalmers EA, Hart DP, LiesnerR, Rangarajan S, et al. The incidence of factor VIII inhibitors in severe haemophilia A following a major switch from full-length to B-domain-deleted factor VIII: a prospective cohort comparison. Haemophilia. 2015 Mar;21(2):219-226.

6. European Medicines Agency. Guideline on the clinical investigation of recombinant and human plasma-derived factor VIII products EMA/CHMP/BPWP/144533/2009. 2011. Available at: http://www.ema.europa.eu/docs/en_GB/document_library/Scientific_guideline/2011/08/WC500109692.pdf (accessed June 2019).

7. European Medicines Agency. Guideline on clinical investigation of recombinant and human plasma-derived factor IX products EMA/CHMP/BPWP/144552/2009 Rev. 1, Corr. 1 *. 2015.